Một bước tiến quan trọng trong việc tìm kiếm phương pháp điều trị mới cho bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) đã được đạt được khi bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng HBI-002, một dạng lỏng uống của khí carbon monoxide được phát triển bởi Công ty dược phẩm Hillhurst Biopharmaceuticals. Công ty này dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu ban đầu vào cuối năm nay.

Việc điều trị cho bệnh nhân đầu tiên đánh dấu một cột mốc quan trọng, theo Andrew Gomperts, người đồng sáng lập và CEO của Hillhurst, cho biết trong một thông cáo báo chí của công ty. “Chúng tôi mong muốn tiến hành thử nghiệm này và dự kiến sẽ có kết quả đọc đầu tiên vào cuối năm 2025,” ông Gomperts nói thêm.

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a (NCT06144749) này, một phần được tài trợ bởi khoản tài trợ 3 triệu đô la từ Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia, một phần của Viện Y tế Quốc gia, đang thử nghiệm độ an toàn và khả năng dung nạp của HBI-002 khi được sử dụng với nhiều liều khác nhau ở tối đa 9 bệnh nhân. Thử nghiệm có thể vẫn đang tuyển dụng người lớn và thanh thiếu niên từ 14 đến 55 tuổi, được chẩn đoán mắc bệnh SCD tại hai địa điểm ở Panama.

Bệnh nhân có thể đang dùng hoặc không dùng hydroxyurea, nhưng nếu họ đang dùng, liều phải ổn định và được sử dụng theo chỉ định trong ít nhất một tháng trước khi tham gia thử nghiệm. Các nhà nghiên cứu cũng đang xem xét dược động học – cách HBI-002 đi vào, di chuyển qua và ra khỏi cơ thể – và hiệu quả của nó trong việc giảm đau.

Kết quả sẽ giúp thiết kế thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b lớn hơn mà công ty đang lên kế hoạch cho năm 2026. Bệnh SCD là một tình trạng trong đó các tế bào hồng cầu có hình dạng bất thường chặn các mạch máu và giảm lượng oxy cung cấp cho các mô cơ thể. Điều này có thể gây ra các cơn đau nghiêm trọng đột ngột gọi là khủng hoảng tắc nghẽn mạch (VOCs).

Hydroxyurea được chấp thuận để giúp giảm tần suất các cơn này, nhưng không phải tất cả bệnh nhân đều phản ứng tốt với nó. “Vẫn còn một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong việc ngăn chặn các khủng hoảng tắc nghẽn mạch đau đớn mà bệnh nhân hồng cầu hình liềm trải qua. Chúng tôi hy vọng rằng sản phẩm thuốc mới của chúng tôi có thể cung cấp sự giảm đau có ý nghĩa cho bệnh nhân và gia đình của họ,” ông Gomperts nói.

Khí carbon monoxide có thể độc hại khi hít thở với liều lượng cao vì nó cạnh tranh với oxy để liên kết với hemoglobin, protein trong các tế bào hồng cầu vận chuyển oxy khắp cơ thể. Tuy nhiên, với liều lượng thấp, khí carbon monoxide thực sự có thể tăng cường ái lực của hemoglobin liên kết với oxy, giảm sự kết tụ của hemoglobin (tụ tập) và hình thành hồng cầu hình liềm trong SCD, đồng thời giúp giảm viêm.

Tất cả những tác động này có thể giúp giảm nguy cơ xảy ra VOCs. HBI-002 được thiết kế để cung cấp liều carbon monoxide thấp trong các giọt lỏng uống bằng miệng. Nó được thiết kế để sử dụng lâu dài trong môi trường gia đình, thay vì được hít thở như một loại khí.

Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 (NCT03926819) liên quan đến 20 tình nguyện viên khỏe mạnh, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo với liều đơn hoặc liều lặp lại của HBI-002. Thông tin chi tiết về thử nghiệm lâm sàng có thể được tìm thấy trên trang web của ClinicalTrials.gov.

Ngành dược phẩm Trung Quốc đang trải qua một quá trình chuyển đổi đáng kể khi các công ty công nghệ sinh học trong nước ngày càng mở rộng ra thị trường quốc tế. Điều này đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc khẳng định vị thế của Trung Quốc trong hệ sinh thái chăm sóc sức khỏe toàn cầu.

Một ví dụ tiêu biểu là loại thuốc ung thư phổi sunvozertinib do Dizal Pharma phát triển, trụ sở tại tỉnh Giang Tô. Loại thuốc này đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) chấp thuận và được bổ sung vào hướng dẫn điều trị của Mạng lưới Ung thư toàn diện quốc gia Mỹ. Đây là loại thuốc sáng tạo đầu tiên có nguồn gốc Trung Quốc được chấp thuận tại Mỹ cho ung thư phổi không tế bào nhỏ đột biến gen EGFR exon20ins.

Sự kiện này phản ánh một xu hướng chuyển đổi lớn hơn trong ngành dược phẩm Trung Quốc. Các công ty dược phẩm trong nước không còn hài lòng với việc đổi mới chỉ cho thị trường nội địa mà đang hướng tới mục tiêu toàn cầu. Ông Ma Jianchun, Chủ tịch Hiệp hội Nghiên cứu WTO Trung Quốc, nhận định rằng Trung Quốc đang chuyển từ một cường quốc sản xuất dược phẩm sang một nhà lãnh đạo đổi mới toàn cầu.

Một chỉ số quan trọng cho sự thay đổi này là việc áp dụng ngày càng tăng các thử nghiệm lâm sàng đa khu vực quốc tế (MRCT). Những thử nghiệm này giúp đáp ứng các yêu cầu quy định trên dân số đa dạng ở cả châu Á và phương Tây. Theo Pharnexcloud, các công ty Trung Quốc đã tiến hành 336 thử nghiệm MRCT vào năm 2024 và dự kiến sẽ vượt 400 vào cuối năm 2025.

Ông Zhang Xiaolin, người sáng lập và Giám đốc điều hành của Dizal Pharma, chia sẻ rằng việc bắt đầu sớm các thử nghiệm quốc tế là cần thiết, đặc biệt là khi mục tiêu của công ty không chỉ giới hạn ở thị trường nội địa.

Bên cạnh tham vọng toàn cầu, các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc đang tăng cường ký kết các thỏa thuận cấp phép với các đối tác quốc tế để đẩy nhanh việc tiếp cận thị trường toàn cầu. Theo dữ liệu của Soochow Securities, trong năm 2024, các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc đã ký 94 thỏa thuận cấp phép trị giá 51,9 tỷ USD. Chỉ trong quý 1/2025, đã có 33 thỏa thuận như vậy được hoàn thành, tăng 32% so với cùng kỳ năm trước.